??? 生長激素缺乏癥（Growth Hormone Deficiency, GHD）是由于下丘腦-垂體功能障礙，導(dǎo)致生長激素合成或分泌不足，或由于生長激素分子結(jié)構(gòu)異常、受體缺陷等所導(dǎo)致的生長發(fā)育及代謝障礙，可以在一生中各個階段發(fā)生。
??? 我國目前已有多種GH制劑獲批用于兒童內(nèi)源性GHD和成人GHD的治療，但基本以短效GH制劑為主，需要每日注射治療，給長期治療的依從性帶來挑戰(zhàn)，因此長效GH制劑逐漸成為研發(fā)的熱點。隨著成人GHD治療理念及臨床實踐的變化，針對成人GHD適應(yīng)癥的藥物研發(fā)也日益受到重視，和兒童內(nèi)源性GHD表現(xiàn)為矮小癥需要改善生長速率和最終成人身高不同，成人GHD以改善身體成分異常和身體機能異常為需求。
??? 為了進一步明確GH制劑用于兒童內(nèi)源性GHD和成人GHD適應(yīng)癥臨床試驗的技術(shù)標準，推動以患者為核心的新藥研發(fā)理念，我中心組織撰寫了《生長激素制劑用于生長激素缺乏癥臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》，形成征求意見稿。
??? 我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時限為自發(fā)布之日起一個月。
??? 您的反饋意見請發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：
??? 聯(lián)系人：李遠紅、張杰
??? 聯(lián)系方式：liyh@cde.org.cn，zhangj@cde.org.cn?
??? 感謝您的參與和大力支持。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2023年9月25日