前，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工信部、藥監(jiān)局、中醫(yī)藥管理局聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，共有121種疾病上榜。
在多方合力之下，國(guó)家版罕見(jiàn)病目錄終于出爐了，而與目錄內(nèi)疾病相關(guān)的藥品和醫(yī)療器械，依據(jù)已有政策，今后也將直接大大受益。
早在2016年10月，原國(guó)家食藥總局就出臺(tái)了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，規(guī)定自2017年1月1日起對(duì)幾種類型的醫(yī)療器械實(shí)施優(yōu)先審批。
進(jìn)入優(yōu)先審批程序的產(chǎn)品，能夠以超出常規(guī)的極快、極短時(shí)間就獲批上市。而能夠享受到優(yōu)先審批的產(chǎn)品類型之一，就是：診斷或治療罕見(jiàn)病、惡性腫瘤且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的醫(yī)療器械。
2017年10月，中辦、國(guó)辦印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》。這一高規(guī)格的重磅文件進(jìn)一步提出：支持罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國(guó)家衛(wèi)計(jì)委或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會(huì)公布罕見(jiàn)病目錄，建立罕見(jiàn)病患者登記制度。罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開展研究。
所謂罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”，發(fā)病率低、患者占比少，但是在中國(guó)13億人口的大基數(shù)下，市場(chǎng)規(guī)模也不會(huì)小了。復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心的數(shù)據(jù)曾稱，我國(guó)罕見(jiàn)病群體人數(shù)約為1680萬(wàn)人。
WHO和歐美、日本等都對(duì)罕見(jiàn)病有官方定義，也有罕見(jiàn)病相關(guān)的法案、扶持政策等。而我國(guó)此前對(duì)罕見(jiàn)病沒(méi)有明確定義，雖有民間版“中國(guó)罕見(jiàn)病參考目錄”，卻沒(méi)有官方版目錄，對(duì)罕見(jiàn)病診治產(chǎn)品也缺乏研究，缺乏扶持政策，國(guó)外已有的罕見(jiàn)病產(chǎn)品大多也沒(méi)有進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。
不過(guò)，我國(guó)正在努力填補(bǔ)在罕見(jiàn)病診治領(lǐng)域的空白，加快罕見(jiàn)病相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和批準(zhǔn)上市等政策已經(jīng)陸續(xù)出臺(tái)，罕見(jiàn)病產(chǎn)品的市場(chǎng)擴(kuò)容已經(jīng)有了良好開端。
此番，5個(gè)部門聯(lián)合發(fā)布的國(guó)家版罕見(jiàn)病目錄，明確了罕見(jiàn)病的定義，國(guó)家扶持政策再進(jìn)一步，也進(jìn)一步給了業(yè)內(nèi)人以指導(dǎo)。
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