1、禮來:阿爾茨海默病藥Solanezumab
尋找到阿爾茨海默病的治療方法很艱難,研發(fā)出一款“殺手锏”產(chǎn)品則更需要大量資金,禮來為此付出了巨大的努力和代價。11月,禮來總部宣布,其阿爾茨海默病治療藥物Solanezumab在Ⅲ期臨床試驗中失敗,該藥被視為治療阿爾茨海默病的希望。這已是Solanezumab在末期臨床試驗中出現(xiàn)的第二次失敗,第一次失敗發(fā)生在2012年。這一次,禮來選擇將該藥的適應證集中于輕度阿爾茨海默病,并使用了“延遲啟動”理論。但是,臨床Ⅲ期數(shù)據(jù)結(jié)果顯示,Solanezumab的治療組與安慰劑組相比,在數(shù)據(jù)表現(xiàn)上沒有顯著減緩認知衰退。隨著Solanezumab的失敗,禮來宣布,2017年將在銷售團隊中進行裁員,來解決Solanezumab的賬務問題。
2、百時美施貴寶:肺癌藥Opdivo
百時美施貴寶(BMS)在8月發(fā)布聲明,將Opdivo作為既往未經(jīng)治療的非小細胞肺癌的單一療法宣告失敗。PD-1免疫抑制劑Opdivo此次臨床試驗是在更加廣泛的患者群中進行,部分患者PDL1水平低至5%。Opdivo臨床失敗之后,BMS宣布將重組研發(fā)單元。10月下旬,情況變得更糟糕。據(jù)The Motley Fool專家Cory Renauer的說法,臨床試驗結(jié)果顯示,大部分接受標準化療的患者比使用Opdivo的患者多生存40%的時間,且無病情惡化的跡象。Opdivo臨床試驗的失敗導致BMS股價下跌16%。
3、百?。憾喟l(fā)性硬化藥Opicinumab(lingo-1抗體)
百健的Opicinumab是一種臨床研究性全人源單克隆抗體,能有效修復多發(fā)性硬化造成的神經(jīng)損傷。髓鞘逐漸剝離導致多發(fā)性硬化患者神經(jīng)損傷,lingo-1是百健研究了十年以上的重要靶點,是一種能夠抑制髓鞘形成的膜蛋白。6月,OpicinumabⅡ期臨床試驗的失敗使百健股價大跌,一天之內(nèi)損失了高達80億美元市值。該藥在臨床試驗的主要終點的次要終點均未達標。
4、Celldex Therapeutics:抗腦癌疫苗Rintega
Celldex的抗癌疫苗Rintega在3月宣布Ⅲ期臨床試驗失敗,使Celldex今年的股價下跌80%,公司最后終止了Rintega的研究。該疫苗用于治療惡性膠質(zhì)瘤,曾獲得FDA“突破性療法”認證。盡管遭受重大損失,Celldex還有其他未來前景可觀的產(chǎn)品。Celldex的候選glembatumumab vedotin,是靶向作用于腫瘤表面跨膜糖蛋白非轉(zhuǎn)移性黑素瘤蛋白B(gpNMB)的蛋白物質(zhì),用于治療三陰型乳腺癌。
5、Juno Therapeutics:白血病藥JCAR015
11月,Juno宣布,其處于Ⅱ期臨床階段的CAR-T免疫治療方法JCAR015再次導致2名患者死亡,這是與這個試驗相關(guān)發(fā)生的第四例和第五例死亡。7月,Juno曾宣布在該藥臨床試驗中出現(xiàn)3個死亡案例,使公司一度陷入困境。據(jù)Biospace先前報道,第一個死亡患者除了服用JCAR015外還服用了B細胞慢性淋巴細胞白血病藥氟達拉濱,另外兩位患者依據(jù)治療方案服用了化療藥物,這三名患者皆死于腦水腫。該試驗允許重新開始,但要進行修改,且只允許預處理期應用環(huán)磷酰胺護理的患者。
7月,訴訟集團對Juno提出上訴,斥責Juno違反了聯(lián)邦安全法。訴訟于7月受理,訴訟集團提出,Juno CEO Hans Bishop以及Juno公司,在JCAR015Ⅱ期臨床試驗過程中出現(xiàn)了一位患者死亡,但他們未告知投資者。
6、克洛維斯腫瘤公司:肺癌藥Rociletinib
2016年春天,總部位于科羅拉多的克洛維斯腫瘤公司研發(fā)的抗肺癌藥Rociletinib未獲注冊審批,給公司帶來了不小打擊。隨后,克洛維斯宣布決定裁員35%緩解資金問題。最終,克洛維斯收到了FDA的完全回應函,取消了所有正在進行的Rociletinib臨床試驗注冊。雖然Rociletinib臨床試驗失敗了,但克洛維斯還能將希望寄托在其研發(fā)的卵巢癌藥Rucaparib上。Rucaparib是一種PARP抑制劑,用于治療先前接受過兩種鉑基化療、帶有胚系或體細胞BRAC基因突變的女性卵巢癌患者。Rucaparib在2015年4月獲FDA“突破性療法”認證,2016年8月,FDA授予Rucaparib優(yōu)先審評資格。
7、Novavax:呼吸道合胞病毒(RSV F)疫苗
9月,在Novavax發(fā)布Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)表明其RSV F疫苗針對老年患者效果不佳后,Novavax股價暴跌82%。在臨床Ⅲ期中,主要終點的目標是證明RSV F疫苗對預防輕度RSV相關(guān)下呼吸道疾病的療效,次要終點的目標是證明RSV F疫苗能降低所有由RSV引起的呼吸道疾病的發(fā)病率,但RSV F疫苗的臨床結(jié)果均未達標。
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