??? 首次利用免疫細(xì)胞中的“特種兵”為癌癥治療帶來新選擇，應(yīng)用創(chuàng)新免疫調(diào)控機(jī)制有望誕生罕見病首款特效藥……連日來，在大興生物醫(yī)藥基地、中關(guān)村生命科學(xué)園等北京生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)聚集區(qū)，一批創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)接連傳來喜訊。京企“首創(chuàng)”創(chuàng)新藥近日在臨床上頻頻取得新進(jìn)展，研發(fā)提速。
??? 人勤春來早。春節(jié)假期后，大興生物醫(yī)藥基地內(nèi)企業(yè)陸續(xù)復(fù)工，各家企業(yè)干勁十足，為新一年的發(fā)展競(jìng)速奔跑。落戶在此的北京基因啟明生物科技有限公司近日傳來喜訊，該公司的1類創(chuàng)新藥——GKL-006（iNKT細(xì)胞注射液）的第三個(gè)新藥臨床試驗(yàn)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為用于治療晚期胰腺癌，近期將啟動(dòng)Ⅱ期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
??? iNKT細(xì)胞有何特殊之處？其作為免疫系統(tǒng)中的“特種兵”，具有強(qiáng)大的抗腫瘤活性和免疫調(diào)節(jié)功能，為腫瘤免疫治療開辟了新的途徑。創(chuàng)立于2015年的基因啟明投入臨床試驗(yàn)的GKL-006注射液，正是全球首個(gè)針對(duì)肝癌的iNKT細(xì)胞治療產(chǎn)品，填補(bǔ)了國(guó)際市場(chǎng)空白。
??? 與大興生物醫(yī)藥基地南北對(duì)望的中關(guān)村生命科學(xué)園內(nèi)，生物醫(yī)藥企業(yè)同樣在這個(gè)早春跑出創(chuàng)新“加速度”。近日，園區(qū)企業(yè)拓領(lǐng)博泰接到正式通知，其罕見病1.1類新藥TollB-001片，繼2024年12月30日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局臨床批準(zhǔn)后，再獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局臨床批準(zhǔn)，以用于治療系統(tǒng)性硬化癥。
??? 系統(tǒng)性硬化癥，是一種罕見的自身免疫性疾病，主要影響皮膚和內(nèi)臟器官的硬化與纖維化?；颊叱３Ｃ媾R皮膚緊繃、關(guān)節(jié)疼痛、呼吸困難等癥狀，嚴(yán)重者甚至可能危及生命。目前該病尚無特效治療藥物，現(xiàn)有療法大多只能緩解癥狀，無法治愈。
??? 此次獲批臨床的TollB-001片，在全球范圍內(nèi)首個(gè)實(shí)現(xiàn)了靶點(diǎn)選擇性。拓領(lǐng)博泰相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，TollB-001片有潛力成為系統(tǒng)性硬化癥患者的首款特效藥，填補(bǔ)市場(chǎng)空白，給患者帶來全新希望。
??? 拓領(lǐng)博泰由清華大學(xué)藥學(xué)院首屆副院長(zhǎng)尹航教授于2020年創(chuàng)立，專注研發(fā)自身免疫疾病1類創(chuàng)新藥物。其中，首推的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎1類新藥，已獲得美國(guó)和中國(guó)臨床批準(zhǔn)，成為全球同靶點(diǎn)中首個(gè)進(jìn)入臨床階段的靶點(diǎn)選擇性藥物，正在加速開展臨床研究。系統(tǒng)性硬化癥1類新藥，已在中美兩國(guó)獲批，2025年將進(jìn)入臨床階段。